ویرایش ژن پزشکی و شاید سرمایه گذاری در سلامت را تغییر خواهد داد

معمولاً زمان می برد تا اکتشافات علمی در آزمایشگاه به بازار راه پیدا کنند. یک فناوری پیشگامانه ویرایش ژن معروف به کریسپر که مانند یک جفت قیچی مولکولی عمل می کند که می تواند برای برش و اصلاح یک توالی در (دی.ان.ا) استفاده شود، به سرعت از صفحات مجلات علمی به حوزه پزشکی منتقل شده است. در این ماه، تقریباً سه سال پس از اینکه جنیفر دودنا و امانوئل شارپنتیه جایزه نوبل شیمی را برای توصیف نحوه استفاده از سیستم ایمنی باکتری‌ها به عنوان ابزاری برای ویرایش ژن‌ها دریافت کردند، تنظیم‌کنندگان در بریتانیا اولین درمان مبتنی بر را برای بیماری سلول داسی شکل را بیماران بتا تالاسمی این درمان که توسط برای بیماران سلول داسی در ماه آینده تایید میشود. در حالی که موانع زیادی بر سر راه این رشته نوپا وجود دارد، مانند نحوه پرداخت هزینه های درمانی که معمولاً بیش از 1 میلیون دلار هزینه دارند، این تأییدیه های نظارتی تازه آغاز راه هستند زیرا فناوری های جدیدتر ویرایش ژن مانند ویرایش پایه راه خود را باز کرده اند. مطالعات پروفسور دودنا در مصاحبه ای گفت: این تایید یک نقطه عطف در پزشکی است زیرا واقعا نشان می دهد که چگونه می توان از ویرایش ژنوم به عنوان یک درمان یکپارچه برای بیماری استفاده کرد

ویرایش ژن بخشی از یک انقلاب درمانی است که پزشکی ژنتیک و سلولی را در بر می گیرد. قرص‌ها و تزریق‌هایی که همه ما با آن‌ها آشنا هستیم، معمولاً پروتئین‌ها یا مسیرهایی را در بدن برای درمان بیماری هدف قرار می‌دهند. با ژن درمانی و سلول درمانی می توانیم علت اصلی بیماری را هدف قرار دهیم و گاهی بیماران را درمان کنیم. یکی از دلایلی که کریسپر خیلی سریع شروع به کار کرد این است که ابزاری نسبتاً آسان برای استفاده است. دودنا می گوید به محض اینکه پوشش داده شد، مردم در سراسر جهان شروع به استفاده از آن برای استفاده مورد علاقه خود خواهند کرد. علاوه بر این، او می‌گوید، این فناوری به موقع بود. ما چیزهای زیادی در مورد ژن ها می دانستیم. ما توانایی سنتز ژن ها و حتی کامل کردن بخش هایی از ژنوم را داشتیم. "آنچه در آن زمان نداشتیم ابزاری بود که می توانستیم برای بازنویسی ژنوم از آن استفاده کنیم. و این چیزی است که کریسپر ارائه کرد، بنابراین تقریباً مانند قطعه گم شده در کل آن اکوسیستم بود. وال استریت نیز از طولانی بودن این بخش هیجان زده است. پتانسیل مدت دار، حتی با وجود اینکه میلیاردها دلار از ارزش بازار این بخش طی دو سال گذشته حذف شده است، زیرا افزایش نرخ بهره شرکت های کوچک بیوتکنولوژی را تحت تأثیر قرار داده - به ویژه آنهایی که ایده های روشن دارند. برخی از شرکت های برتر مانند با ارزش‌های دلپذیرتری نسبت به بالاترین قیمت خود در سال 2021 معامله می‌کنند و سرمایه‌گذاران را با این شرایط مواجه می‌کنند

صنعت داروسازی وارد معرکه شده است. در آخرین معامله بزرگ، الی لیلی ماه گذشته موافقت کرد که تا 600 میلیون دلار برای به دست آوردن برخی حقوق از شرکت ویرایش ژن فیلم های پرفروش چالش بازپرداخت در اولویت قرار دارند. و همانطور که اغلب اتفاق می افتد، اولین دارویی که وارد بازار می شود لزوما بهترین یا سودآورترین نیست. برای درمان ، این فرآیند به عنوان می‌شود، به این معنی که سلول‌ها باید از بیمار جمع‌آوری شوند، به یک مرکز تولیدی فرستاده شوند، با استفاده از در کریسپر آزمایشگاه مهندسی ژنتیک شده و به بیمارستان فرستاده شوند. نکته مهم این است که بیمار باید قبل از تزریق مجدد سلول ها شیمی درمانی شود که خطر ناباروری را به همراه دارد. احتمالاً با رقابت روبرو. در اواخر دسامبر، توانست ژن درمانی را برای بیماران سلول داسی شکل تایید کند. دانیل لیونز، مدیر پورتفولیوی در یانوس هندرسون می گوید: «این از نقطه نظر پزشکی و علمی فوق العاده هیجان انگیز است. اما وقتی به این فکر می کنید که چند بیمار حاضر به پیوند سلول های بنیادی برای دریافت این نوع درمان هستند، باید تا حدودی محتاط باشید. هدف این درمان از بین بردن یک ژن در کبد برای ایجاد مزیت قلبی است. ایسی می گوید: «این یک تزریق ساده است که یک ژن خاص در کبد را ویرایش می کند. هیچ سلولی وجود ندارد که نیاز به برداشت داشته باشد، هیچ سلولی که نیاز به انتقال داشته باشد، هیچ سلولی که نیاز به دستکاری در آزمایشگاه داشته باشد و برگردانده شود، و مهمتر از همه، هیچ شیمی درمانی یا خطر ناباروری وجود ندارد. . و سایر رقبا به دلایلی کبد را هدف قرار می دهند. او می‌گوید: «این ساده‌ترین عضو برای هدف‌گیری است، زیرا به عنوان فیلتر بدن ما عمل می‌کند، بنابراین یک تزریق داخل وریدی ساده می‌تواند واقعاً مؤثر باشد». اگر قرار است پتانسیل خود را برای درمان‌های درمانی گسترش دهد، ویرایش طولانی‌مدت ژن باید راه‌هایی برای دستیابی به بافت‌ها و اندام‌های در دسترس‌تر پیدا کند.

آلزایمر به عنوان مناطق هیجان انگیز برای توسعه در دراز مدت است. آیا می‌توانیم افرادی را که استعداد ژنتیکی آلزایمر دارند، از ابتلای ما به آلزایمر از ابتلای ما به آن توسط کریسپر برای تغییر ژن‌هایی که ممکن است باعث این استعداد می‌شوند، محافظت کنیم، و این کار را زودتر انجام دهیم، قبل از اینکه کسی به نوعی دچار زوال عقل شود؟» او با استناد به مطالعات اخیر متعجب است. "من فکر می کنم این یک جهت بسیار جالب است." ما هنوز به آنجا نرسیده‌ایم، اما واضح است که این اولین فصل از چیزی است که مطمئناً دوره جدیدی در پزشکی خواهد بود. –

منبع : وال استریت _ دیوید وینر