پزشکان اکنون می توانند سلول های درون افراد بیمار را ویرایش کنند

 

پزشکان اکنون می توانند سلول های درون افراد بیمار را ویرایش کنند اودونسی به پیاده روی طولانی و سریع عادت دارد. بنابراین در سال 2021، زمانی که احساس خستگی و تنگی نفس کرد، نگران شد که پس از چند دقیقه به عقب برگردد. این دلال بازنشسته سهام ۷۳ ساله از مرگ خواهرش غمگین شد. متخصص قلب او علت متفاوتی پیدا کرد: یک جهش ژنتیکی که باعث می‌شود توده‌هایی از پروتئین‌های بدشکل در قلب او جمع شود و توانایی پمپاژ خون را کاهش دهد. بدون درمان، او خواهد مرد. پس از جستجوی ناامیدانه، خانواده او یک گزینه امیدوارکننده اما پرخطر پیدا کردند: دارویی آزمایشی که DNA او را در بدنش ویرایش می‌کرد تا بیماری او را که به نام آمیلوئیدوز ترانس‌تیرتین شناخته می‌شود، متوقف کند. اودونسی به این نتیجه رسید که بهترین شانس او را ارائه کرد. به خودش گفت: برو. به نظر می رسد علمی تخیلی است، اما Odunsi در میان ده ها نفری است که در مطالعات در مورد مرز جدید بحث برانگیز انقلاب ژنتیکی شرکت می کند. سال گذشته، قانونگذاران اولین داروی جهان را با استفاده از Crispr، یک ابزار ویرایش ژن برنده جایزه نوبل، تایید کردند. این دارو برای بیماری سلول داسی شکل، گروهی از اختلالات خونی ارثی، شامل استخراج سلول ها، ویرایش آنها در آزمایشگاه و بازگرداندن آنها به بدن بیمار است. در مقابل، درمان های تجربی Odunsi و دیگران، سلول های خود را در بدن خود ویرایش می کنند. ویرایش ژن "In vivo"، همانطور که روش نامیده می شود، می تواند پزشکی را متحول کند. بسیاری از درمان‌ها برای بیماری‌های قلبی عروقی هستند و در صورت اثبات بی‌خطر بودن و مؤثر بودن، می‌توانند به میلیون‌ها بیمار دسترسی پیدا کنند. دکتر Kiran Musunuru، استاد پزشکی عروقی و ژنتیک در دانشگاه پنسیلوانیا، می‌گوید: «بدون شک In vivo آینده است. در مارس 2022، اودونسی به‌روزرسانی‌هایی را برای همسرش بر روی آی‌پد خود ارسال کرد، زیرا مایعی شفاف به مدت 2 ساعت و نیم در یک مرکز تحقیقاتی در لندن از بازویش چکید. این تزریق که از شرکت های In tellia Therapeutics و Regen eron Pharmaceuticals انجام شد، حاوی حباب های چربی به نام نانوذرات لیپیدی بود که دستگاه ویرایش ژن را به کبد اودونسی می برد، جایی که پروتئینی که باعث بیماری او می شود تولید می شود. ماشین آلات نق

درمان‌های ژنتیکی در حال تغییر و تحول قرار دارند و این یکی از حوزه‌های پیشرفته علمی است. امروزه، پزشکان می‌توانند سلول‌های درون افراد بیمار را ویرایش کنند تا بهبودی در بیماری‌های ژنتیکی دست یابند. یکی از موارد جالب در این زمینه، استفاده از تکنولوژی Crispr (که مخفف عبارت “clustered regularly interspaced short palindromic repeats” است) است. این تکنیک به پزشکان اجازه می‌دهد تا درون بدن افراد، به‌طور مستقیم و در زمان واقعی، تغییراتی در ژن‌ها ایجاد کنند.

یکی از موارد مهم در این زمینه، درمان بیماری‌های خونی مانند سلول داسی شکل است. این بیماری باعث تغییر شکل سلول‌های خونی می‌شود و می‌تواند به مشکلات جدی منجر شود. درمان‌های ژنتیکی مبتنی بر Crispr به این بیماری کمک می‌کنند. به‌عنوان مثال، درمان‌هایی که به‌صورت In vivo انجام می‌شوند، به معنای ویرایش ژن‌ها در داخل بدن انسان است. این روش می‌تواند بهبودی در بیماری‌های قلبی و عروقی نیز به همراه داشته باشد.

یکی از موفقیت‌های این روش، درمانی است که برای بیماری سلول داسی شکل انجام شده است. در این درمان، از نانوذرات لیپیدی حاوی Crispr استفاده می‌شود تا به کبد بیمار پروتئینی که باعث بیماری می‌شود را تولید کند. این روش نوآورانه می‌تواند در آینده به میلیون‌ها بیمار کمک کند¹².

به‌طور کلی، تکنولوژی‌های ژنتیکی می‌توانند بهبودی در درمان بیماری‌ها و ارتقاء سلامتی انسان‌ها داشته باشند. امیدوارم که پیشرفت‌های این حوزه به بهبود کیفیت زندگی مردم کمک کند.

 

چه بیماری‌های دیگری ممکن است با این روش درمان شوند؟

 

با استفاده از روش‌های ویرایش ژن، می‌توان درمان‌هایی برای بیماری‌های مختلف ارائه داد. در زیر به برخی از بیماری‌هایی که ممکن است با این روش درمان شوند، اشاره می‌کنم:

1.     بیماری‌های خونی:

o    سلول داسی شکل (Sickle Cell Disease): این بیماری باعث تغییر شکل سلول‌های خونی می‌شود و می‌تواند به مشکلات جدی منجر شود. درمان‌های ژنتیکی مبتنی بر Crispr به این بیماری کمک می‌کنند¹.

o    تالاسمی بتا (Beta Thalassemia): در افراد مبتلا به این بیماری، هموگلوبین کافی تولید نمی‌شود. درمان‌های ژنتیکی می‌توانند بهبودی در این بیماری ایجاد کنند¹.

2.     بیماری‌های نادر:

o    بیماری‌های ژنتیکی نادر: از جمله بیماری‌هایی که با تغییرات در ژن‌ها درمان شوند. این شامل بیماری‌هایی مانند موکوپلی‌سیدوز، هموفیلی، دیستروفی عضلانی و غیره می‌شود.

3.     بیماری‌های قلبی و عروقی:

o    درمان‌های ژنتیکی می‌توانند به بهبودی در بیماری‌های قلبی و عروقی کمک کنند. اگر اثبات شود که این روش‌ها بی‌خطر و مؤثر هستند، می‌توانند به میلیون‌ها بیمار دسترسی پیدا کنند¹.

4.     بیماری‌های ایمنی و التهابی:

o    درمان‌های ژنتیکی می‌توانند به بهبودی در بیماری‌هایی مانند آرتریت روماتوئید، اسکلروز چندگانه و سایر بیماری‌های ایمنی و التهابی کمک کنند.

به‌طور کلی، تکنولوژی‌های ویرایش ژن می‌توانند بهبودی در درمان بیماری‌ها و ارتقاء سلامتی انسان‌ها داشته باشند. امیدوارم که پیشرفت‌های این حوزه به بهبود کیفیت زندگی مردم کمک ک